Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa thông qua việc phê duyệt thuốc rezdiffra (resmetirom) gần đây để điều trị bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) với sẹo gan (xơ hóa) từ trung bình đến nặng.
Gan là một bộ phận quan trọng của cơ thể, có trọng lượng lên tới khoảng 1500 gram và thực hiện hơn 500 chức năng khác nhau bao gồm tiêu hóa, giải độc, trao đổi chất và dự trữ vitamin. Nó đóng vai trò quan trọng trong hầu hết các hệ thống cơ quan của cơ thể. Vì vậy, việc duy trì sức khỏe của gan là cực kỳ quan trọng.
Tuy nhiên, với tỷ lệ béo phì tăng lên, bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD) cũng đang trở nên phổ biến hơn. Đây là tình trạng mà các tế bào gan tích tụ chất béo, gây ra viêm và tổn thương tế bào.
Mặc dù việc giảm cân có thể là một cách để điều trị NAFLD, nhưng nó cũng có thể là nguyên nhân của một tình trạng khác, được gọi là viêm gan nhiễm mỡ do rối loạn chuyển hóa (MASH). Cho đến năm ngoái, MASH thường được biết đến dưới tên viêm gan nhiễm mỡ không liên quan đến rượu (NASH). Trong trường hợp nghiêm trọng, MASH có thể dẫn đến suy gan và thậm chí là ung thư.
Theo một nghiên cứu được công bố vào năm 2021 tại Hoa Kỳ, tổng chi phí liên quan đến việc điều trị NAFLD hàng năm được ước tính là 292,2 tỷ USD. Trong khi đó, chi phí điều trị trọn đời cho mỗi bệnh nhân mắc NASH ở Hoa Kỳ là 32.249 USD, với tổng chi phí lên đến 222,6 tỷ USD cho tất cả bệnh nhân. Chỉ riêng ở Mỹ, khoảng 1,5 triệu người đã bị ảnh hưởng bởi các bệnh lý này. Những con số này cho thấy gánh nặng kinh tế nặng nề do NAFLD và NASH gây ra.
Niềm hy vọng mới
Lần đầu tiên, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp phép cho một loại thuốc điều trị bệnh gan nhiễm mỡ. Loại thuốc này đã được phê duyệt cho những bệnh nhân mắc NASH có xơ hóa gan, sẹo hoặc đã tiến triển đến giai đoạn 2 hoặc 3 ở mức độ nghiêm trọng.
Resmetirom (Rezdiffra), một sản phẩm của Madrigal Pharmaceuticals, đã chứng minh khả năng làm giảm mô sẹo trong gan. Đây là một thành tựu quan trọng sau nhiều năm thử nghiệm không thành công.
Một thử nghiệm lâm sàng trên 966 người mắc MASH đã phát hiện ra rằng loại thuốc này giúp giảm viêm và tích tụ chất béo ở 30% số người tham gia nhận liều Resmetirom cao nhất, trong khi tình trạng xơ hóa gan được cải thiện ở khoảng 26% trong nhóm dùng liều cao nhất. So với những người sử dụng giả dược, tỷ lệ cải thiện lần lượt là 10% và 14%. Giá bán buôn của loại thuốc này là 47.400 USD hàng năm và dự kiến sẽ có mặt trên thị trường từ tháng Tư.
Phản ứng và lợi ích lâu dài
Na Li, một bác sĩ chuyên về gan tại Trung tâm Y tế Wexner thuộc Đại học bang Ohio ở Columbus, đã chia sẻ với tờ báo Nature về việc phê duyệt loại thuốc này là một bước tiến lớn trong việc cải thiện chăm sóc cho những người bị ảnh hưởng bởi bệnh gan nhiễm mỡ.
Lorraine Stiehl, Giám đốc điều hành của American Liver Foundation, cũng nhấn mạnh rằng đây là thời điểm lý tưởng để bắt đầu áp dụng loại thuốc này. Stiehl nói với Reuters: “Còn rất nhiều vấn đề cần được giải quyết, nhưng việc chấp thuận này sẽ mở ra cánh cửa cho nhiều phương pháp điều trị cần thiết trong tương lai.”
Maya Balakrishnan, một bác sĩ chuyên về tiêu hóa tại Đại học Y Baylor ở Houston, Texas, cho biết để loại thuốc này tiếp tục tồn tại trên thị trường, Madrigal Pharmaceuticals cần cung cấp và phân tích các dữ liệu và chứng cứ về tác dụng và lợi ích của phương pháp điều trị này.
Khó khăn và thách thức
Trong số những người cần được điều trị, có những thành viên của các cộng đồng khó khăn, gặp hạn chế trong việc tiếp cận dịch vụ chăm sóc sức khỏe. Vẫn còn nhiều câu hỏi quan trọng cần được trả lời: Thuốc sẽ được bán với giá bao nhiêu và ai sẽ được cung cấp thuốc?
Dù là một công ty còn nhỏ, Madrigal đã đáp ứng được sự kỳ vọng của nhiều người. Tuy nhiên, để tiếp tục thành công, họ sẽ phải đối mặt và giải quyết những thách thức này.
Cảm ơn bạn đã đọc bài tổng hợp của ISAO
Nguồn: sohuutritue.net.vn
